2023年1月27日-2月2日
IPO新闻
硕迪生物在纳斯达克上市
美国时间2月2日，硕迪生物（StructureTherapeutics）正式在纳斯达克上市。硕迪生物是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于代谢性疾病和肺部疾病的新型口服小分子疗法。目前，该公司专注于G蛋白偶联受体（GPCR）靶向疗法开发，在研管线已有2款进入临床开发阶段。其中，GSBR-1290是一种口服的小分子GLP-1受体（GLP-1R）激动剂，正在开发用于治疗2型糖尿病和肥胖患者。GLP-1R是一个经过验证的治疗糖尿病和肥胖的药物靶点。此前，GSBR-1290已于2022年9月完成了1期单次递增剂量研究。该产品通常耐受性良好，表现出剂量依赖性药代动力学（PK）和药理学（PD）活性。硕迪生物于2023年1月启动了1b期多次递增剂量研究，并预计2023年下半年启动2型糖尿病和肥胖症的2a期概念验证研究。另一款已进入临床试验阶段的候选药物ANPA-0073，是一款靶向apelin受体（APJR）的小分子产品候选物，拟用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和肺动脉高压（PAH）。2022年9月，硕迪生物完成了该产品1期单次递增剂量研究和多次递增剂量研究，显示ANPA-073在健康人体志愿者中耐受性一般良好。此外，硕迪生物还正在开发下一代GLP-1R候选药物，包括GLP-1R/GIPR双重激动剂，拟用于治疗2型糖尿病和肥胖患者；一种分化的溶血磷脂酸1受体（LPA1R）拮抗剂，拟用于治疗特发性肺纤维化。
信息来源：医药观澜
康盛生物IPO过会
近日，广州康盛生物科技股份有限公司（简称：“康盛生物”）日前IPO过会，准备在深交所创业板上市。康盛生物成立于2001年，是一家主要从事血液净化产品的研发、生产与销售的创新型医疗器械企业。康盛生物的产品和服务覆盖血液透析和血液吸附两个领域，主要产品为血液透析浓缩液、血液透析干粉、血液透析滤过器、蛋白A免疫吸附柱及一次性使用胆红素血浆吸附器，并提供血液透析治疗服务。招股书显示，康盛生物2019年、2020年、2021年营收分别为3.74亿元、4.02亿元、4.22亿元；净利分别为5686.6万元、6699.9万元、8103.7万元；扣非后净利分别为5287万元、6114.97万元、7381万元。
信息来源：IPO早知道
药讯新闻
首个国产3CL新冠药物获批
1月29日，先声药业的新冠口服药先诺欣（先诺特韦/利托那韦）获国家药监局附条件批准上市，成为第一款由国内药企自主研发且获批上市的3CL蛋白酶抑制剂。在此之前，同靶点药物仅辉瑞开发的Paxlovid（奈玛特韦/利托那韦）在国内获批上市。3CL是在冠状病毒中发现的主要蛋白酶，在病毒复制过程中不可或缺。从国内视角来看，先声药业是3CL赛道的领跑玩家。2022年3月28日，先诺特韦（SIM0417）首次获批临床，成为首款进入临床阶段的3CL蛋白酶抑制剂。随后，仅费时10个月先诺特韦即完成从临床开发到上市的整个流程。
信息来源：医药魔方
国产首个！百克生物带状疱疹减毒活疫苗获批上市
近日，药监局官网显示，百克生物的带状疱疹减毒活疫苗获批上市，适用于40岁及以上成人，此前曾被授予优先审评资格。带状疱疹减毒活疫苗为水痘-带状疱疹病毒的冻干减毒制品，是在水痘减毒活疫苗的生产工艺的基础上的高滴度水痘-带状疱疹病毒减毒制品，用于预防老年人带状疱疹及其并发症疱疹后神经痛。带状疱疹减毒活疫苗首个获批的厂家为默沙东，2006年获FDA批准上市，是第一种常规推荐给老年人的带状疱疹减毒活疫苗，商品名Zostavax。默沙东曾于2007年在中国申请临床，但未获批准。2017年，GSK的Shingrix首次获FDA批准上市，成为继Zostavax之后FDA批准的第二个带状疱疹疫苗；2019年，该疫苗进入中国市场。与默沙东的Zostavax相比（有效率为60%-70%），Shingrix在各个年龄段预防带状疱疹和带状疱疹后遗神经痛的有效率超过90%。自上市以来，Shingrix销售收入一路高涨，2022年上半年，也实现了近14.3亿美元的销售额。据估计，2030年中国带状疱疹疫苗市场规模将达到560亿元，临床需求巨大，长春百克带状疱疹疫苗的获批也将与Shingrix进一步争夺国内市场。
信息来源：医药魔方
恒瑞PD-1组合疗法一线肝癌获批上市
近日，药监局官网显示，恒瑞医药的卡瑞利珠单抗（商品名：艾瑞卡）新适应症获批上市，具体为：联合阿帕替尼用于既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗。这是中国首个获批的用于治疗晚期肝细胞癌的PD-1抑制剂与小分子抗血管生成药物的组合，为晚期肝癌患者带来了用药新选择。卡瑞利珠单抗是由恒瑞自主研发的一款人源化抗PD-1单克隆抗体，阿帕替尼（商品名：艾坦）是恒瑞开发的一款针对血管内皮生长因子受体（VEGFR）的小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2014年10月获批上市，目前有2个适应症获批，分别为晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌、晚期肝细胞癌。2022年5月，恒瑞宣布一项评估“双艾”方案一线治疗肝癌的国际多中心III期临床（SHR-1210-Ⅲ-310）达到主要研究终点。该研究由南京金陵医院肿瘤中心秦叔逵教授担任全球主要研究者，全球13个国家和地区的95家中心共同参与。结果表明，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼对比索拉非尼作为一线治疗可以显著延长晚期肝细胞癌患者的无进展生存期和总生存期。
信息来源：医药魔方Info
BMS发性硬化新药「奥扎莫德」在华获批上市
近日，百时美施贵宝（BMS）宣布热珀西亚（奥扎莫德胶囊）获国家药监局批准上市，适应症为成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。这是BMS在自身免疫疾病领域首个获批的创新疗法。Ozanimod是一款口服选择性S1PR调节剂，最初由Receptos公司开发，后被BMS子公司新基以73亿美元收购引入。此次获批基于SUNBEAM（12个月）和RADIANCE（B部分，24个月）这两项大型阳性药物对照III期研究结果。研究共计纳入了2600多名患者，旨在评估热珀西亚（口服，每日一次）对比AVONEX（重组人干扰素β-1a，肌肉注射，每周一次）在治疗成人复发型多发性硬化患者中的有效性和安全性。研究结果显示，与AVONEX相比，热珀西亚可带来显著临床获益。
信息来源：医药魔方Info
FDA批准GSK口服肾性贫血药物「达普司他」上市
近日，FDA批准Jesduvroq片剂（daprodustat，达普司他）用于至少接受4个月透析的成人慢性肾病（CKD）贫血（红细胞数量减少）患者的治疗。这是FDA批准的首款用于慢性肾病引起的贫血的口服疗法，也是首个在美国获批上市治疗慢性肾病贫血的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类药物。Jesduvroq未被批准用于未接受透析的患者。达普司他是一种新型的口服HIF-PHI类药物，低氧能够诱导低氧诱导因子刺激促红细胞生成素产生，从而促进红细胞的合成。Jesduvroq的有效性在一项针对2964名接受透析的成人慢性肾病透析患者的随机研究中得到确定。在这项研究中，患者随机接受口服Jesduvroq或注射重组人促红细胞生成素（慢性肾病引起的贫血患者的标准治疗方法）。结果显示，Jesduvroq将血红蛋白（红细胞中携带氧气的蛋白质，是贫血的常用测量方法）提高并保持在10-11g/dL的目标范围内，类似于重组人促红细胞生成素。
信息来源：医药魔方Info
阿斯利康first in class单抗家用预充式注射笔获FDA批准，治疗12岁以上重度哮喘
近日，阿斯利康宣布，FDA已批准Tezspire（tezepelumab）预充式注射笔上市，用于治疗12岁及以上重度哮喘患者，患者可进行自行注射。Tezspire是唯一被批准用于重度哮喘的没有表型（如嗜酸性或过敏性）或生物标志物限制的生物制剂。Tezspire是阿斯利康与安进合作开发的一款可靶向抑制胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的first in class人源化单克隆抗体。2021年12月，tezepelumab注射液首次在美国获批上市，用于作为12岁及以上的重度哮喘患者的附加维持治疗方案。2012年4月，阿斯利康与安进达成协议，合作开发和商业化包括tezepelumab在内的5款单抗。根据协议条款，阿斯利康向安进支付了5000万美元的首付款，并且在2012-2014年期间将承担约65%的研发成本，随后，两家公司将平均分摊研发成本。
信息来源：医药魔方Info
罗氏艾美赛珠单抗新适应症在欧盟获批
2月1日，罗氏宣布其凝血因子X/IXa双抗Hemlibra（emicizumab，艾美赛珠单抗）的新适应症已在欧盟（EU）获得批准，用于常规预防不存在凝血因子VIII抑制物且伴有严重出血表型的中度A型血友病患者（先天性因子VIII缺乏，1%≤FVIII≤5%）的出血。这也是Hemlibra在欧盟获批的第2项适应症。2018年，Hemlibra首次在欧盟获批，用于存在凝血因子VIII抑制剂血友病A患者出血发作的常规预防以及不存在凝血因子VIII抑制剂重度血友病A患者（先天性因子VIII缺乏，FVIII<1%）出血发作的常规预防。欧盟此次批准主要是基于III期HAVEN 6研究的结果。该研究是一项单臂临床试验，共纳入72例患者（21例为轻度，51例为中度），旨在评估其中Hemlibra在无FVIII抑制物的轻中度A型血友病患者中减少出血事件的疗效和安全性。数据表明，接受Hemlibra治疗后，患者的出血事件在临床意义上得到了控制。具体表现为，66.7%的患者没有发生需要治疗的出血事件，81.9%的患者没有发生需要治疗的自发性出血，88.9%的患者没有发生需要治疗的关节出血。此外，患者的年化出血率（ABR）也很低，为0.9（95% CI：0.55-1.52）。
信息来源：医药魔方
首款！延长晚期乳腺癌生存期，FDA批准口服雌激素受体降解剂
近日，Menarini Group旗下子公司StemlineTherapeutics宣布，美国FDA已批准其药物Orserdu（elacestrant）的新药申请，用于治疗患有雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌的绝经后妇女或成年男子，这些患者在接受过至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。根据新闻稿，这是针对带有ESR1突变的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者FDA首次批准的疗法。同时，FDA还批准了Guardant360 CDx检测作为一种辅助诊断设备，用于识别接受elacestrant治疗的乳腺癌患者。Elacestrant是一种在研的口服选择性雌激素受体降解药物，可能以一天一次的剂量用于治疗患者。此药物于2018年获得美国FDA授予快速通道资格。本次elacestrant获批是基于3期EMERALD试验的研究结果，该试验证明elacestrant与其他标准内分泌单药治疗（氟维司群、来曲唑、阿那曲唑、依西美坦）相比，在无进展生存期（PFS）方面具有统计学意义的改善，并且在所有患者中（包括那些肿瘤携带ESR1突变的患者）均达到主要终点。
信息来源：药明康德
治疗最常见乳腺癌！吉利德ADC获FDA批准
近日，吉利德科学（Gilead Sciences）宣布，FDA批准其抗体偶联药物Trodelvy（sacituzumab govitecan）用以治疗转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌，这些患者曾接受过内分泌疗法与额外至少2线系统性治疗。这一审评在FDA肿瘤学卓越中心的Orbis项目下进行，而相关监管递交在欧盟亦已获得验证。根据新闻稿，这是首个证实能够为此类经治转移性乳腺癌患者带来总存活益处的Trop-2靶向ADC。Trodelvy是一种靶向Trop-2的“first-in-class”抗体偶联药物。这次FDA的批准主要是基于TROPiCS-02临床3期试验的结果。TROPiCS-02是一项全球、多中心、开放标签的临床3期试验，共有543位HR阳性/HER2阴性转移性乳腺癌患者入组。数据分析显示，与接受单药化疗治疗的患者相较，Trodelvy组患者具有统计意义显著并具临床意义中位总生存期（OS）3.2个月的增加（中位总生存期：Trodelvy组vs.对照组=14.4 vs. 11.2个月，HR：0.79，95%CI：0.65-0.96，p=0.02），且Trodelvy组患者在疾病进展或死亡的风险上展现34%下降（中位无进展生存期：Trodelvy组vs.对照组=5.5 vs. 4.0个月，HR：0.66，95%CI：0.53-0.83，p=0.0003）。此外，在第一年时，Trodelvy组患者中没有产生疾病进展的人数是化疗组患者的3倍（21% vs. 7%）。Trodelvy在安全性方面与之前试验结果一致，在此试验中没有发现新的安全性问题。
信息来源：药明康德
海思科长效DPP-4抑制剂申报上市，有望成为全球首个降糖药双周制剂
1月29日，CDE网站显示，海思科二肽基肽酶-4（DPP-4）超长效抑制剂HSK7653片的上市申请已获受理，拟用于2型糖尿病治疗，有望成为全球首个降糖药双周制剂，为2型糖尿病患者提供了一个更优的治疗选择。目前国内上市的DPP-4抑制剂主要有西格列汀、维格列汀、沙格列汀、阿格列汀和利格列汀等，均需每日服用。2022年8月，海思科宣布HSK7653已完成两项III期临床试验。两项试验共入组超过900例2型糖尿病患者，试验结果均达到预设终点。其中一项为“HSK7653单药治疗2型糖尿病患者的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究”，结果显示HSK7653的两个剂量组均达到了临床终点，均能有效降低2型糖尿病患者的糖化血红蛋白，且显著优于安慰剂组，安全性与安慰剂类似。另一项为“HSK7653联合二甲双胍治疗的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、阳性药平行对照临床研究”，结果显示HSK7653的两个剂量组也都达到了非劣效假设，两个剂量组均能有效降低患者糖化血红蛋白，且每两周服用一次HSK7653与每天服用一次阳性对照药利格列汀的降幅相当，安全性与利格列汀类似。
信息来源：医药魔方
盛世泰科口服降糖DPP-4抑制剂申报上市
近日，盛世泰科宣布，旗下二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂盛格列汀用于治疗2型糖尿病的上市申请已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。DPP-4抑制剂不仅能够抑制DPP-4，阻止其对胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素分泌多肽（GIP）进行灭活，而且促进胰岛素释放，同时还能抑制胰岛α细胞分泌胰高血糖素，提高胰岛素水平，降低血糖，且不易诱发低血糖和增加体重。盛格列汀是盛世泰科自主研发的1类创新药，作为一种新型口服DPP-4抑制剂具有高选择性和强抑制性等优点。III期临床结果显示，盛格列汀50mg剂量组第24周末糖化血红蛋白（HbA1c）降低值达到主要临床终点，显著优于对照组。之后28周的盛格列汀100mg剂量组显示出很好的药物安全性，不良反应发生率与安慰剂组相似。
信息来源：医药魔方
国产首个！齐鲁制药「雷珠单抗」生物类似药申报上市
1月29日，CDE官网显示，齐鲁制药的雷珠单抗注射液上市申请获药监局受理，是国内首个申报上市的雷珠单抗生物类似药。雷珠单抗是一款由罗氏研发的VEGF（血管内皮生长因子）抑制剂，可通过结合并阻断VEGF受体来减少血管内皮细胞增殖、血管渗漏和新血管生成，并促进已有的新生血管消退。2003年，罗氏和诺华达成协议，罗氏保留在美国商业化雷珠单抗的权利，而诺华拥有美国以外地区和国家的独家商业化权利。近十年来，雷珠单抗的全球销售额基本维持在30多亿美元，其中2014年达到峰值，超过43亿美元。该产品专利到期后，一批生物类似药将进入市场。目前，国内只有原研雷珠单抗上市，齐鲁制药率先申报生物类似药上市，有望成为国内首仿，挑战原研；此外，杰科生物与华东医药的雷珠单抗生物类似药均处于III期临床阶段。
信息来源：医药魔方
晨泰医药/阿斯利康可透脑EGFR抑制剂「佐利替尼」申报上市
1月29日，CDE网站显示，晨泰医药与阿斯利康合作开发的EGFR抑制剂佐利替尼（zorifertinib/AZD3759）申报上市，用于治疗晚期非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移患者。佐利替尼是一种有效的、口服的、可逆的表皮生长因子受体激活突变（L858R和Exon 19Del）酪氨酸激酶活性抑制剂（EGFR-TKI），专为治疗晚期非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移患者设计。临床前和早期临床数据显示，佐利替尼具有高达100%的血脑屏障透过率。2018年1月，晨泰医药与阿斯利康达成合作协议，负责推进该产品的II、III期临床开发。2022年8月，晨泰医药宣布佐利替尼的II/III期EVEREST（珠穆朗玛峰）研究完成最后一例受试者的末次访视，并表示将基于该研究的结果提交佐利替尼的上市申请。EVEREST（n=492）是一项随机、开放、国际多中心II/III期临床研究，也是迄今为止全球唯一一项针对EGFR基因突变阳性非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移患者群的大规模前瞻性国际多中心临床研究。目前晨泰医药尚未公布该研究的具体结果。
信息来源：医药魔方
罗氏1类新药「格罗菲妥单抗」在中国申报上市
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）在中国递交了1类新药格罗菲妥单抗注射液上市申请。公开资料显示，格罗菲妥单抗（glofitamab，RO7082859）是一款CD20× CD3双特异性抗体，近期刚刚被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤成人患者。Glofitamab治疗DLBCL患者的效果已在临床试验中得到初步验证。根据研究人员在2022年6月举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的数据，在治疗高度难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的关键性2期临床试验扩展研究中，中位随访时间为12.6个月时，39.4%的患者获得完全缓解，总缓解率为51.6%。同时，glofitamab也显示出了持久的疗效性：在获得缓解的患者中，12个月缓解持续率为63.6%；在获得完全缓解的患者中，12个月完全缓解持续率为77.6%；在较早接受治疗的的患者队列中，24个月时的完全缓解持续率达到61.4%。
信息来源：医药观澜
国产首个！科州制药MEK抑制剂「妥拉美替尼」拟优先审评
1月29日，CDE网站显示，科州制药的MEK抑制剂妥拉美替尼（HL-085）拟优先审评，用于治疗既往接受过免疫治疗的携带NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。Ras/Raf/MEK/ERK信号级联通路是一条可被广泛激活的有丝分裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路，参与细胞的生长、增殖和凋亡等过程，其蛋白被发现在多种癌症中过表达。妥拉美替尼是科州制药自主开发的一款MEK抑制剂，目前处于II期临床阶段。2020年5月，科州制药在ASCO 2020会议上公布了妥拉美替尼用于治疗晚期黑色素瘤患者的I/II期单臂临床试验（n=33）结果。结果显示，在可评估疗效的12例患者中，最佳客观缓解率（ORR）为33.3%（4例部分缓解，其中1例携带Q61R突变，1例携带Q61L突变，1例携带Q61K突变，1例携带G12S突变），疾病控制率为83.3%（10例肿瘤体积缩小，其中6例携带Q61突变，2例携带G12D突变，1例携带G12S突变，1例携带G13R突变），中位无进展生存期为17.4周。安全性方面，大多数不良事件（AE）的严重程度为1级或2级，最常见的药物相关不良事件是皮疹、肌酸磷酸激酶水平升高、外周水肿、丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶水平升高。未观察到剂量限制性毒性（DLT）。
信息来源：医药魔方
Moderna RSV疫苗获FDA突破性疗法认定
1月30日，Moderna宣布其在研呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗mRNA-1345获得了FDA授予的突破性疗法认定（BTD）。mRNA-1345是一种针对编码融合前F蛋白的RSV的疫苗，与融合后状态相比，它会引发更出色的中和抗体反应。mRNA-1345使用与Moderna的COVID-19疫苗相同的脂质纳米颗粒（LNP），并包含优化的蛋白质和密码子序列。目前，mRNA-1345已进入全球性III期临床阶段。2023年1月17日，Moderna宣布mRNA-1345在老年患者中的III期ConquerRSV临床研究达主要疗效终点。结果显示，mRNA-1345预防RSV相关下呼吸道疾病的效力达到83.7%。基于这些结果，Moderna计划在2023年上半年递交mRNA-1345监管申请。呼吸道合胞病毒（RSV）是一种常见的、通过空气传播的RNA病毒，其易感人群为儿童、老年人及免疫功能受损的成年人。自1956年RSV发现以来，全球尚无RSV疫苗获批。目前全球共有77款在研RSV疫苗。其中，进展最快是GSK的GSK3844766A及辉瑞的二价疫苗PF-06928316，目前已处于NDA阶段。除Moderna的mRNA-1345外，GSK的GSK3888550A、强生的JNJ-64400141、Novavax的ResVax等多家药企的RSV疫苗也进入了III期临床阶段。
信息来源：医药魔方
PPARδ激动剂获FDA快速通道资格，治疗线粒体相关代谢疾病
近日，ReneoPharmaceuticals宣布美国FDA已授予mavodelpar（REN001）快速通道资格，用于长链3-羟基酰基辅酶a脱氢酶（LCHAD）缺乏症。LCHAD是长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者的主要基因型之一。此前mavodelpar已获FDA授予的用于治疗原发性线粒体肌病（PMM）快速通道资格。LC-FAOD和PMM是由线粒体DNA（mtDNA）或核DNA突变（nDNA）或缺失引起的一组罕见的遗传代谢疾病。Mavodelpar是一种过氧化物酶体增殖物激活受体delta（PPARδ）的强效选择性激动剂。Mavodelpar已被证明可以增加与线粒体功能相关基因的转录，并可能增加新线粒体的产生，进而增加脂肪酸氧化，给机体供能。该公司最近完成了一项代号为FORWARD的疾病自然史研究（natural history study）和一项开放标签研究，评估了mavodelpar在包括LCHAD基因型在内的多种基因型LC-FAOD患者中的疗效和安全性。Reneo也正在开展一项mavodelpar治疗伴有线粒体DNA（mtDNA）缺陷原发性线粒体肌病（PMM）患者的关键临床试验（STRIDE研究），相关数据将于今年第四季度公布。
信息来源：医药魔方
Ionis家族性高乳糜微粒血症新药获FDA快速通道资格
近日，Ionis宣布，FDA已授予其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的快速通道资格。家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由脂蛋白酶（LPL）、载脂蛋白C-II（APOC II）、高密度脂蛋白结合蛋白1（GPIHBP1）基因缺陷引起，导致血浆中乳糜微粒（乳糜微粒是一种包裹着甘油三酯、胆固醇酯进行运输的脂质小滴）积累和高甘油三酯血症。Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，其可靶向肝脏APOC III mRNA，以选择性地抑制载APOCIII的合成。抑制APOC III的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。2022年，Ionis开展了olezarsen用于治疗FCS患者的全球III期BALANCE研究，预计在2023年下半年公布BALANCE研究的数据结果。
信息来源：医药魔方
全球首个口服雄激素剪接变异体降解剂HSK38008获批临床
1月30日，海思科发布公告称，其自主研发的全球首个口服雄激素剪接变异体降解剂HSK38008用于前列腺癌的治疗注册临床试验近日收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》。HSK38008可通过蛋白酶体途径将雄激素受体剪接变异体降解，阻断雄激素受体信号通路的传递，从而抑制前列腺癌细胞的生长与增殖，达到治疗前列腺癌的目的。按我国新化学药品注册分类规定，其药品注册分类为化药1类。
信息来源：医药魔方
信立泰ETA受体拮抗剂获批临床，治疗原发性高血压
1月31日，信立泰发布公告，其自主研发的小分子ETA受体拮抗剂SAL0120片临床试验申请获得CDE受理，拟开发适应症包括轻、中度原发性高血压。内皮素（endothelin，ET）是由21个氨基酸肽组成的家族，目前发现有ET-1、ET-2、ET-3等。ET-1是至今发现的最强效的缩血管物质，因此ET-1及其受体ETA作为病原因素和诱发因子在心血管疾病中被广泛研究。ETA受体主要分布于平滑肌细胞，介导血管平滑肌细胞增殖、纤维化、炎症反应与血管收缩等效应，与心血管病的发生密切相关。选择性阻断ETA受体可通过舒张血管发挥降压作用。因此，采用ETA受体拮抗剂治疗高血压更具有靶向性，有望在降低血压的同时发挥心肾保护作用。SAL0120是信立泰自主研发的小分子ETA受体拮抗剂，通过选择性拮抗ETA受体，在现有用药基础上达到进一步降低血压的目的。目前，国内外尚无以原发性高血压为适应症的ETA受体拮抗剂上市销售，若能研发成功并获批上市，将有望为原发性高血压患者提供全新机制的降压药物。
信息来源：医药魔方
君实生物降血脂siRNA疗法申报临床
近日，CDE官网显示，君实生物JS401注射液的临床试验申请获受理，用于治疗混合型高脂血症。这是君实生物申报临床的首个siRNA药物，也是潜在国内首个某靶点siRNA药物。目前，君实生物的siRNA药物研发平台初步搭建完毕，八大平台支持药物研发，同时完善了siRNA药物成功的两大基石，药物递送系统和化学结构改造。JS401是基于该平台开发的siRNA药物，可以长期有效针对混合型高脂血症，具体未披露。临床前结果显示，JS401能够有效降低靶点表达，抑制靶标蛋白。
信息来源：医药魔方
亘喜生物GC012F双靶点CAR-T疗法的IND申请获美国FDA批准
近日，亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了自体CAR-T候选产品GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验（IND）申请，公司将在美国开展1b/2期临床试验。GC012F是一款双靶点自体CAR-T候选产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。目前，GC012F正在多项由研究者发起的临床试验中评估其治疗RRMM、多发性骨髓瘤新确诊患者以及B细胞非霍奇金淋巴瘤的安全性及有效性。在2022年欧洲血液学协会（EHA）年会期间，亘喜生物发表了GC012F治疗RRMM的长期随访结果，临床试验数据显示100%受试者达到微小残留病灶（MRD）阴性。亘喜生物计划在2023年第二季度于美国启动1b/2期临床试验，以进一步评估GC012F针对RRMM患者的临床效果。其中，1b期临床试验的目的是评估GC012F治疗RRMM患者的安全性和耐受性，确定GC012F的2期临床试验推荐剂量，同时研究GC012F的药代动力学特性；而2期临床试验则旨在评估GC012F治疗RRMM患者的有效性，并进一步明确GC012F的安全性。
信息来源：医药魔方
Keytruda组合疗法达3期试验主要终点
近日，默沙东(MSD)宣布，其重磅PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与化疗的组合疗法于3期试验中达成主要终点，能够有效改善III、IV期或复发性子宫内膜癌患者的无进展生存期（PFS），无论患者携带错配修复缺陷（dMMR）或错配修复正常（pMMR）的肿瘤。这次所公布的NRG-GY018试验为一四盲安慰剂对照3期试验。共有819位III、IVA、IVB期或复发性子宫内膜癌患者入组，并分为pMMR（70%）与dMMR（30%）两个队列。预定的中期分析显示，与安慰剂和化疗组合相比，Keytruda与化疗组合疗法达成统计上显著并具临床意义的PFS改善，无论患者的子宫内膜肿瘤为dMMR或pMMR。而Keytruda所显示的安全性亦与过往试验结果一致。
信息来源：药明康德
本文信息均来自公开资料
文章来源：晨岭资本
